Ученые частично восстановили зрительные функции у слепых людей с помощью генной терапии и специальных очков

Международная группа исследователей под руководством Хосе-Алена Сахеля и Ботонда Рошки частично восстановила зрительные функции у пациентов с тяжелой формой пигментного ретинита. Результаты раннего клинического исследования с участием десяти человек опубликованы в New England Journal of Medicine 7 октября 2026 года.

Пигментный ретинит — редкое наследственное заболевание сетчатки, которым страдает примерно один человек из четырех тысяч. Разные формы болезни могут быть связаны с мутациями более чем в ста генах; обычно она начинается с ухудшения ночного зрения, а затем приводит к сужению поля зрения и тяжелой потере зрения.

Исследователи использовали оптогенетическую терапию. Пациентам ввели в глаз модифицированный аденоассоциированный вирусный вектор с геном белка ChrimsonR. Он доставил ген в сохранившиеся ганглиозные клетки сетчатки, которые после этого стали реагировать на свет.

Вторым компонентом лечения были специальные очки с камерой и вычислительным устройством. Они фиксировали изменения освещенности, преобразовывали изображение в световые импульсы нужной длины волны и проецировали их на сетчатку, активируя модифицированные клетки.

После лечения у семи из десяти участников повысилась светочувствительность, а у шести улучшение достигло заранее установленного клинически значимого уровня. Во время занятий с очками некоторые пациенты смогли лучше обнаруживать предметы и определять, где они находятся, однако нормальное зрение и способность читать терапия не восстановила.